???????????????????????????????????????????????????????????????????????? 來(lái)源：《科學(xué)時(shí)報(bào)》? 2009年03月11日??
???? 作者簡(jiǎn)介：韓忠朝，1953年生，江西上饒人。現(xiàn)任實(shí)驗(yàn)血液學(xué)國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室主任、國(guó)家干細(xì)胞工程技術(shù)研究中心主任。
????干細(xì)胞研究在2008年取得了重大突破，誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPS）的研究被大部分媒體評(píng)論列為2008年科學(xué)進(jìn)展的首位。3月9日，新任美國(guó)總統(tǒng)奧巴馬宣布取消前任總統(tǒng)作出的干細(xì)胞研究限制。前不久，美國(guó)FDA批準(zhǔn)了世界上首次人類胚胎干細(xì)胞治療臨床試驗(yàn)。這無(wú)疑是一個(gè)大膽的決策，對(duì)從事干細(xì)胞研究的科研工作者、對(duì)這方面的臨床醫(yī)師、對(duì)可能因干細(xì)胞臨床應(yīng)用而受益的病人，都是有意義的。雖然冒險(xiǎn),但至少這讓那些被病痛折磨著的人們看到一絲希望。
促使奧巴馬作這樣的決策，除了他個(gè)人對(duì)干細(xì)胞的認(rèn)識(shí)之外，應(yīng)該還有科技競(jìng)爭(zhēng)和醫(yī)療健康的原因。保守的英國(guó)人一直是干細(xì)胞研究的先行者。克隆羊多莉誕生后，英國(guó)人為了保持他們?cè)谂咛パ芯可系膬?yōu)勢(shì)，首先頒布法律允許科技人員把干細(xì)胞培養(yǎng)到32細(xì)胞胚。即便是布什政府對(duì)干細(xì)胞研究持非常的保守態(tài)度,美國(guó)軍方還是先后兩次斥資2億多美元向美國(guó)的干細(xì)胞生產(chǎn)公司OSIRIS訂購(gòu)了大量的用于防護(hù)急性放射損傷和核事件的骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞產(chǎn)品。法國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院學(xué)部3月初召開了有關(guān)干細(xì)胞的專題研討會(huì)，期待加速法國(guó)干細(xì)胞及其應(yīng)用的研究步伐。美歐許多國(guó)家的政府都把干細(xì)胞科研進(jìn)展作為他們的重要政績(jī)之一。
我國(guó)的干細(xì)胞科研實(shí)力應(yīng)該說(shuō)已達(dá)到國(guó)際較領(lǐng)先的水平，在某些領(lǐng)域如臍帶組織干細(xì)胞以及部分成體干細(xì)胞的研究處于國(guó)際領(lǐng)先地位。但總體還沒(méi)有發(fā)展到讓政府和公眾覺(jué)得中國(guó)已經(jīng)接近領(lǐng)先于世界的地步。政府對(duì)國(guó)家科技實(shí)力定位基本上是“緊跟世界科技發(fā)展的腳步”，所以在干細(xì)胞這方面的政策沒(méi)能做到領(lǐng)先一步，高人一籌。國(guó)家尚未制定出明確的符合國(guó)情的戰(zhàn)略部署、項(xiàng)目規(guī)劃、審批和監(jiān)管條例。干細(xì)胞技術(shù)產(chǎn)品的開發(fā)，特別是具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的產(chǎn)品開發(fā)步伐顯然有點(diǎn)慢。世界上第一個(gè)干細(xì)胞藥品（骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞）即將獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)走向市場(chǎng)，在美國(guó)的研究者現(xiàn)在又有機(jī)會(huì)嘗試胚胎干細(xì)胞的臨床應(yīng)用了，而我們暫時(shí)還沒(méi)有。另一方面，由于干細(xì)胞知識(shí)的普及和干細(xì)胞移植個(gè)體治療技術(shù)的發(fā)展，中國(guó)的許多醫(yī)院和醫(yī)生很快接受干細(xì)胞及再生醫(yī)學(xué)的概念，并大膽地開展了一些未經(jīng)權(quán)威機(jī)構(gòu)審批的胎兒組織和骨髓來(lái)源的干細(xì)胞的臨床試驗(yàn)，并有逐漸擴(kuò)大應(yīng)用甚至濫用的趨勢(shì)，必須加以重視和科學(xué)管理。
由于干細(xì)胞技術(shù)是全新的醫(yī)藥技術(shù)，干細(xì)胞產(chǎn)品實(shí)際上是以活細(xì)胞為形式的生物制品，其生產(chǎn)、質(zhì)量管理、運(yùn)輸保存和發(fā)放使用與傳統(tǒng)的化學(xué)藥品甚至生物制品都有明顯的不同。因此，如何審批和臨床試驗(yàn)對(duì)于國(guó)家食品和藥品監(jiān)督管理局和衛(wèi)生行政管理部門來(lái)說(shuō)都是新課題。由于三鹿奶粉等食品藥品事件的不斷發(fā)生，社會(huì)公眾對(duì)食品藥品質(zhì)量的關(guān)注空前提高，國(guó)家有關(guān)審批管理部門因此非常謹(jǐn)慎地從事其審批工作。從國(guó)家的層面來(lái)看，國(guó)家科技部和國(guó)家發(fā)改委已經(jīng)重視，并通過(guò)科研項(xiàng)目積極推動(dòng)干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)化，期待中國(guó)的科學(xué)家出一些高科技產(chǎn)品。而國(guó)家食品和藥品監(jiān)督管理局和衛(wèi)生行政管理部門也開始重視，但它們的職責(zé)是為人民健康負(fù)責(zé)，嚴(yán)格把好每個(gè)產(chǎn)品關(guān)，加上目前尚無(wú)專門的審批管理?xiàng)l例，也缺乏足夠的專業(yè)審批人員指導(dǎo)研發(fā)和生產(chǎn)機(jī)構(gòu)從事用于臨床的干細(xì)胞產(chǎn)品的生產(chǎn)，因此，干細(xì)胞及其組織工程產(chǎn)品的開發(fā)步伐快不起來(lái)?？萍既藛T和生產(chǎn)企業(yè)一直處于兩難的狀態(tài)。由于產(chǎn)品開發(fā)的遙遙無(wú)期，產(chǎn)品使用又無(wú)章可循，醫(yī)療糾紛又是困擾醫(yī)院及其管理部門的一大難題，投資者因此不敢冒險(xiǎn)投入，致使干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)缺乏足夠的社會(huì)資金投入。我國(guó)的干細(xì)胞技術(shù)及其產(chǎn)業(yè)要想領(lǐng)先世界，必須處理好上述問(wèn)題。
干細(xì)胞之所以引起世人矚目，主要是因?yàn)楦杉?xì)胞在生命科學(xué)、新藥試驗(yàn)和疾病研究這三大生物醫(yī)藥領(lǐng)域的廣泛作用。過(guò)去宣傳的干細(xì)胞單性繁殖和克隆技術(shù)絕不是干細(xì)胞研究的全部?，F(xiàn)在人們已經(jīng)發(fā)現(xiàn)，癌癥、糖尿病、帕金森氏癥、心腦血管病、組織器官纖維化、自身免疫性疾病等一系列疾病都可能是干細(xì)胞數(shù)量減少或結(jié)構(gòu)功能變異引起的。總之,干細(xì)胞的重要性奠定了其在醫(yī)藥衛(wèi)生、科技產(chǎn)業(yè)、國(guó)防等領(lǐng)域內(nèi)的重要地位，因此干細(xì)胞的研究、開發(fā)和應(yīng)用完全可以看作是人類的健康工程，預(yù)期在未來(lái)幾年內(nèi)會(huì)有很大的研究飛躍。筆者認(rèn)為，國(guó)家現(xiàn)有的和可以引進(jìn)的技術(shù)力量、國(guó)民對(duì)干細(xì)胞知識(shí)和倫理的接受能力以及豐富的胎盤臍帶資源，是我國(guó)在干細(xì)胞研究領(lǐng)域特別是應(yīng)用研究領(lǐng)域可以領(lǐng)先世界的基礎(chǔ)。謹(jǐn)慎是負(fù)責(zé)任的表現(xiàn)，但遲疑不決、走而不快、開發(fā)無(wú)序?qū)⑹刮覀冑O誤可以領(lǐng)先世界的時(shí)機(jī)。中國(guó)現(xiàn)有的干細(xì)胞技術(shù)和臨床專家完全有能力制定出中國(guó)的生產(chǎn)和質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)以及臨床使用規(guī)程。建議國(guó)家不失時(shí)機(jī)地組織起來(lái)，將干細(xì)胞工程技術(shù)的研發(fā)和應(yīng)用作為中國(guó)人民的健康工程來(lái)抓，為中華民族千秋萬(wàn)代造福。
就目前來(lái)講，干細(xì)胞治療尚處于新的試驗(yàn)階段，即研究初期。干細(xì)胞有可能不起作用，甚至可能損害身體，所以在考慮進(jìn)行干細(xì)胞治療之前，確保知道我們的期望值。國(guó)際干細(xì)胞研究學(xué)會(huì)（ISSCR）擔(dān)憂在還沒(méi)有被證明的確安全有效的情況下，干細(xì)胞治療已在世界各國(guó)開展并進(jìn)行交易這一趨勢(shì)。
作為期待接受干細(xì)胞技術(shù)治療的患者必須記住，大多數(shù)醫(yī)療技術(shù)產(chǎn)品是基于大學(xué)或者公司的多年研究之下發(fā)現(xiàn)的。這個(gè)過(guò)程很漫長(zhǎng)，首先是實(shí)驗(yàn)室研究的安全性和有效性，然后才是臨床研究。像一種新藥一樣，干細(xì)胞治療必須被評(píng)估，并且在滿足一定的條件后，經(jīng)有關(guān)管理機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)方可對(duì)患者進(jìn)行治療。
作為干細(xì)胞產(chǎn)品研制者和生產(chǎn)機(jī)構(gòu)，應(yīng)該事實(shí)求是地告知公眾一些干細(xì)胞與干細(xì)胞治療的問(wèn)題，并且給醫(yī)生和患者傳播一些可以對(duì)治療作出最好決定的知識(shí)。這些知識(shí)包括：
1．什么是干細(xì)胞？
2．什么是干細(xì)胞治療？
3．什么疾病或適應(yīng)癥是已確定的干細(xì)胞治療范圍？
4．什么是干細(xì)胞治療的特殊情況？
5．一項(xiàng)新的醫(yī)學(xué)治療開發(fā)流程是什么？
6．認(rèn)可的臨床試驗(yàn)和實(shí)驗(yàn)性發(fā)現(xiàn)的區(qū)別是什么？
7．什么是臨床試驗(yàn)？
8．什么是知情同意書或治療同意書？
9．如何知道一項(xiàng)被認(rèn)可的干細(xì)胞治療是安全的？
10．如果想進(jìn)行干細(xì)胞治療應(yīng)該找誰(shuí)？應(yīng)該注意哪些問(wèn)題？